توقعات بإجازة أول علاج جيني للعمى الوراثي اليوم

من المقرر أن ينظر المجلس الاستشاري لـ "وكالة الغذاء والدواء الأمريكية" اليوم الخميس، في اتخاذ قرارٍ حول إجازة العلاج الجيني الجديد للعمى، المسمَّى بـ "لوكستيرنا"، الذي تم وصفه بأنه اختراق علمي، ويستهدف مرضاً متوارثاً، يسمَّى بـ "Leber congenital amaurosis" نسبة إلى مكتشفه الدكتور تيودور ليبر، ويعني اسم المرض أنه "يصيب الإنسان منذ الولادة، ولا يحدث بسبب ورم في العين".ويحدث المرض عند وجود جين مشوَّه متوارث هو "RPE65"، ولا يوجد في العالم سوى 6 آلاف شخص مصاب بهذا الجين، وهو واحد من 200 جين، عثر عليها العلماء، يؤدي تشوُّهها إلى حدوث مختلف أمراض العمى الوراثية.ويعاني الأشخاص الذين يحملون الجين من عدم إنتاج بروتين تحتاج إليه شبكية العين التي تعمل عادة على تحويل الضوء الساقط عليها إلى إشارات، ترسل إلى الدماغ، لذا لا يرى المصابون إلا أشكالاً مشوَّشة، أو أضواء ساطعة. ويتفاوت مدى البصر من مريض إلى آخر، إلا أن غالبية المصابين لا يلبثون أن يفقدوا أبصارهم. بحسب "الوكالات".وينتقل هذا الجين المشوَّه من جيل إلى جيل دون أن تظهر تأثيراته، إلا أن الأطفال الذين يرثون نسختين من الجين المشوَّه، يصابون بالمرض، ويشعر الآباء غالباً بالدهشة عند ولادة طفل أعمى لهم. واختبر العلاج لاستبدال الجين المشوَّه وذلك بزرع جين سليم مكانه.وأظهرت أبحاث، أجرتها شركة "سبارك ثيرابيوتيكس"، ونفذتها الدكتورة جين بينيت الباحثة في جامعة بنسلفانيا مع زوجها الدكتور ألبرت مكغواير في مستشفى فيلادلفيا، أن هذا العلاج الجيني آمن، وأنه أدى إلى تحسُّن الرؤية لدى كل المصابين الذي خضعوا له تقريباً. وفقاً لوكالة "أسوشييتد بريس".وإذا وافق المجلس الاستشاري للوكالة على العلاج، فإنه سيصبح الأول من نوعه لعلاج الأمراض الوراثية، الذي يخضع له المريض مباشرة. وخضع للعلاج كثير من الأطفال، منهم كول كاربر، وأخته كارولين من مدينة ليتل روك في تركنساس، اللذان أصيبا بالمرض الوراثي. وبدأ كول، وعمره الآن 11 عاماً، العلاج منذ كان عمره 8 أعوام، وقال: إن عودة البصر إليه غيَّرت كل معرفته بالعالم. وقد سأل والدته عن الأضواء في السماء، فأجابته: "إنها النجوم". أما أخته كارولين (13 عاماً) فلم تكن تتصور مطلقاً أن الأمطار والثلوج تهطل من السماء.







الرياض – عهد العتيبي


id:
1507796702743757300


Publication Date:
10/12/2017 - 14:26




أكثر...

---

j,ruhj fY[h.m H,g ugh[ [dkd gguln hg,vhed hgd,l